2016年FDA批准的新药
年FDA共批准22个原创新药，包括15个新分子实体和7个新生物制品，其中15个以优先审评（P）的方式获得批准。从企业角度看，罗氏、默沙东、礼来、Biogen均有2个新药获批。
虽然年获批新药总数相比年明显下滑，但有看点的药物也非常多，具体信息如下：
注：绿色代表新生物制品
1Zepatier，默沙东FDA1月28日以优先审评方式批准Zepatier（elbasvir50mg/grazoprevirmg）用于治疗基因1，4型丙肝。基因1型是患者数量最多的丙肝类型，美国近万丙肝患者中75%是基因1型。
Zepatier是最早获得突破性药物资格的丙肝药物之一，不过随着Solvadi（/12/6）和ViekiraPark（/12/19）的快速上市，FDA认为默沙东和BMS的丙肝药物相比现有疗法不再具有突破性意义，遂于年2月取消了它们的突破性药物资格。但是因为基因4型丙肝、合并终末期肾病正在进行血液透析治疗的基因1型丙肝的医疗需求仍远未得到满足，FDA又于年4月在这个两个适应症上授予了Zepatier突破性药物资格。多项临床研究结果显示，Zepatier实现了更高的持续病毒学应答率。
2Briviact，UCB制药美国FDA2月18日批准Briviact（brivaracetam）作为其他药物的附加药物治疗16岁以上癫痫患者的局部发作。Briviact联合其他药物能够有效地降低癫痫的发作频率，最常见的副作用包括嗜睡、头晕、疲劳、恶心、呕吐。
癫痫是一种常见疾病，其特征在于疾病反复发作，伴有不受控制移动、肌肉痉挛和行为异常在内的典型症状。在癫痫患者中，儿童和青少年仍是癫痫高发人群。
3Anthim，ElusysTherapeuticsFDA3月21日批准ElusysTherapeutics公司的Anthim(obiltoxaximab)注射液与特定抗生素联用，用于治疗吸入性炭疽感染，以及在不适合替代疗法时预防吸入性炭疽热。FDA曾在去年11月23日批准EmergentBioDefenseOperations公司的一款疫苗产品BioThrax与特定抗生素疗法联用，用于疑似或确诊炭疽暴露后的炭疽热预防。BioThrax也是第一款仅凭借动物实验数据就获得FDA批准的疫苗产品。
吸入性炭疽热是一种罕见的疾病，当接触到受感染的动物或收到污染的动物产品时，或故意释放的炭疽热孢子后，均可以发生疾病。它通常是呼吸汇总的炭疽杆菌孢子引起的。当吸入之后，炭疽热细菌在体内复制，并产生毒素，可以引起大规模和不可逆的组织损伤和死亡。
4Taltz，礼来FDA3月22日批准Taltz(ixekizumab)注射液80mg/ml，用于治疗适合全身疗法和光疗的中重度银屑病成人患者。ixekizumab禁用于既往对ixekizumab或任何辅料成分发生过超敏反应的患者。Taltz已于今年2月获得欧盟CHMP的推荐批准，是继诺华Cosentyx之后全球第2个获批上市的anti-IL17A单抗。
银屑病是一种慢性、自身免疫性皮肤疾病，通常发生在家族史患者，最常在15-35岁开始，全球患病人数大约为1.25亿。目前虽然有多个药物获批治疗银屑病，但由于银屑病无法治愈，现有药物只能改善疾病症状，因此银屑病药物市场是非常有“钱景”的一个领域。
5Cinqair，TevaFDA3月23日日批准Teva公司哮喘新药Cinqair(reslizumab)，用于以吸入性糖皮质激素（ICS）为基础治疗方案但病情控制不佳的血液嗜酸性粒细胞水平升高的18岁以上重度哮喘患者的维持治疗。
Reslizumab是继葛兰素史克mepolizumab（/11/4获批)之后FDA批准的第2款anti-IL5单抗药物。但FDA未批准reslizumab用于12-17岁青少年哮喘患者。
哮喘是一种呼吸道慢性炎症，据美国疾病控制中心数据，年在美国有超过万哮喘患者，每年哮喘相关住院病例多达40万。在哮喘患者中，血液嗜酸性粒细胞水平升高（≥个细胞/μL）与肺功能受损、持续的症状、急性发作风险的升高相关。reslizumab被认为能够结合并中和IL-5，减少嗜酸性粒细胞炎症。
6Defitelio，JAZZ制药FDA3月30日批准JAZZ制药公司Defitelio(去纤维蛋白多核苷酸)，用于治疗成人及儿童患者接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后发生的肝静脉闭塞性疾病（VOD）合并肾脏或肺功能异常。这是FDA批准的首个治疗重度肝静脉闭塞性疾病治疗药物。
肝静脉阻塞是一种罕见却致命的疾病，通常见于那些接受过高剂量化疗以及血液干细胞移植的血癌患者。肝静脉阻塞（VOD）的症状为肝血管阻塞，进而导致肝内血液交换减少和肿胀，这会造成肝损伤，还有可能累及肾脏和肺功能。
7Venclexta，AbbVie/罗氏由艾伯维（AbbVie）与罗氏（Roche）合作开发的Venclexta于4月11日获得FDA加速批准，用于单药治疗既往接受过治疗的携带p17删除的慢性淋巴细胞白血病（CLL）。Venclexta在这个适应症上获得过FDA授予的突破性药物资格，是FDA批准的首个BCL-2抑制剂。
根据美国国家癌症研究所（NCI），慢性淋巴细胞白血病（CLL）是最常见的成人白血病，美国每年约有新诊断病例。CLL的特点是异常淋巴细胞进展性累积。p17删除造成抑癌基因的缺失，是最难治疗的一类CLL。
8Nuplazid，AcadiaNuplazid是FDA批准的首个治疗帕金森病性精神病的药物，是帕金森病性精神病临床治疗的重大里程碑。
Nuplazid是FDA批准的首个选择性靶向5-HT2A受体的药物，这些受体在帕金森病性精神病中发挥着重要作用。Nuplazid不仅优先靶向5-HT2A受体，同时可避免多数精神分裂症药物所具有的多巴胺受体及其他受体激活副作用。常规的帕金森病疗法所包含的药物刺激多巴胺来治疗患者的运动症状，如震颤、肌肉僵硬和行走困难。
Nuplazid具有一种新颖的选择性作用机制，以全新的作用方式治疗幻觉和妄想，该药不具有多巴胺受体活性，并不干扰患者的多巴胺治疗，因此不会影响帕金森患者的运动功能。
9Tecentriq，罗氏FDA5月18日宣布批准罗氏PD-L1单抗Tecentriq(atezolizumab)，用于治疗铂类药物化疗后疾病进展或术前/术后接受铂类药物化疗12个月内疾病恶化的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。Tecentriq在3月15日获得了FDA授予的优先审评资格，比预定的PDUFA审批期限（Tecentriq）提前了近4个月，是FDA批准的首个PD-L1单抗。
膀胱癌是全球第9大最常见癌症，尿路上皮癌占所有膀胱癌的90%，也可见于肾盂、输尿管和尿道。年美国新确诊膀胱癌患者预计例，死亡病例为例。早期阶段确诊的膀胱癌患者的5年生存率大约为96%，而晚期阶段确诊的膀胱癌患者5年生存率仅为39%。Tecentriq成为首个获批治疗这一最常见类型膀胱癌的PD-1/PD-L1抑制剂。
10Ocaliva，InterceptFDA5月27日加速批准Ocaliva（奥贝胆酸），联合熊去氧胆酸(UDCA)用于UDCA单药治疗响应不足的原发性胆汁性肝硬化成人患者，或单药用于无法耐受UDCA的PBC成人患者。
原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种肝内胆小管渐进性损伤的慢性疾病，主要是因胆管遭到自身免疫性破坏，导致胆汁淤积。它主要影响女性，目前是美国女性进行肝脏移植手术的第二大病因。在欧洲，该病约占胆汁淤积性疾病所致肝移植病例的一半左右，约占所有肝移植病例的6%。
UDCA是目前唯一获批治疗PBC的药物。UDCA可有效治疗超过50%的患者。
FDA曾授予Ocaliva优先审查资格。OCA是一种法尼酯X受体激动剂，可促进胆汁酸的释放，开发用于原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎及其他肝脏疾病和肠道疾病的治疗。此前，FDA已授予OCA治疗伴有肝纤维化的NASH的突破性药物资格、治疗PBC的快车道地位、治疗PBC和PSC的孤儿药地位。
11Axumin，BluEarthAxumin（可注射放射性诊断试剂）5月27日获得FDA批准，用于前列腺癌复发的检测。适应于治疗后PSA升高，PET检查可疑前列腺癌复发的患者。
Axumin的活性成分为fluciclovineF18，化学名为[18F]-1-氨基-3-氟环丁烷-1-甲酸，是一种非天然氨基酸，可被位于前列腺癌细胞表面的氨基酸转运体吸收至癌细胞内，前列腺癌细胞比其周围的健康组织更易于吸收fluciclovineF18，且在吸收后不会将其代谢或用于蛋白质合成。
Axumin显像剂吸收分布较好，半衰期适当，与其他两种诊断试剂相比，可以更精确地确定前列腺癌复发病灶的位置。
12Zinbryta，Biogen/罗氏FDA5月27日批准了Biogen/AbbVie的Zinbryta(daclizumab)用于治疗复发缓解型多发性硬化症（RRMS）。Zinbryta是靶向CD25的人源化单克隆抗体药物，患者可自行给药且每个月只需注射1次，是目前给药周期间隔最长的注射用MS药物。
多发性硬化是中枢神经系统的一种慢性、炎症性自体免疫性疾病，它可破坏大脑与人体其他部位之间的联系。该疾病视青少年中神经疾病的最常见因素之一，女性的发病率高于男性。
需要注意的是，Zinbryta的药品标签中附有黑框警告，警示医疗保健人员该药可能会引起威胁生命或致命性的严重肝损伤以及严重的免疫性疾病（如结肠炎症、淋巴结肿大、过敏反应）的安全性风险，一般情况下，Zinbryta只适用于对2种以上多发性硬化症治疗药物响应不足的成人患者。
Zinbryta的药品标签中还提供了风险评估与减轻策略（RESM）的信息，医疗保健人员应监测患者的肝功能，患者在每次注射Zinbryta之前都应进行血检，并且在最后1次注射Zinbryta后坚持监测6个月。
13NetspotNetSpot是一种无菌、静脉内注射使用的单剂量镓68DOTATATE试剂盒，用于正电子发射断层扫描成像（PET）。这种放射性探针可以帮助定位患有罕见的生长抑素受体阳性的神经内分泌肿瘤（NETs）成人和儿童患者中的肿瘤。Ga68dotatate的吸收水平反映了神经内分泌肿瘤（NETs）中生长抑素受体的密度。
14Epclusa，GileadFDA6月28日批准了Gilead公司的Epclusa（索非布韦+velpatasvir）（SOF+VEL)，与利巴韦林联用治疗伴有或无晚期肝病的基因1~6型丙肝病毒（HCV）感染。Epclusa是由索非布韦和velpatasvir组成的固定剂量复方，是首个获批治疗全部6种基因型HCV感染的药物。
Epclusa的药品标签中带有警告，提示胺碘酮与索非布韦联用可能会导致严重心动过缓并需要起搏治疗。因此不推荐Epclusa与胺碘酮同时服用。
15Xiidra，Shire7月11日，FDA批准Xiidra滴眼剂溶液上市，每日使用两次，治疗成人干眼症患者。目前，Xiidra是唯一一款可同时改善干眼症症状和体征的处方滴眼剂。
干眼症（dryeye）又名角结膜干燥症（KCS），是指任何原因造成的泪液分泌不足或泪液动力学异常，导致泪膜稳定性下降，并伴有眼部不适和(或)眼表组织病变特征的多种疾病的总称。
Xiidra（Lifitegrast）属于firstinclass的淋巴细胞功能相关抗原-1（LFA-1）拮抗剂。LFA-1是存在于白细胞表面的一种蛋白。在干眼症中，ICAM-1在角膜和结膜组织中过量表达。LFA-1/ICAM-1相互作用促进免疫突触的形成，导致T细胞激活并迁移至目标组织。
16Adlyxin，赛诺菲Adlyxin（lixisenatide）是继艾塞那肽（阿斯利康）、利拉鲁肽（诺和诺德）、阿必鲁肽（GSK）和度拉鲁肽（礼来）之后全球第5个上市的GLP-1受体激动剂。不过最近上市的阿必鲁肽和度拉鲁肽都属于每周注射1次的长效制剂。结合饮食及运动可用于改善2型糖尿病成人患者的血糖控制。
Lixisenatide禁用于1型糖尿病患者以及酮酸水平增高的患者。
FDA同时要求赛诺菲开展Adlyxin的上市后研究，包括考察Lixisenatide在儿童患者中的剂量、疗效和安全性，以及考察Lixisenatide的免疫原性。
17Exondys51，Sarepta9月9日，FDA同意加速批准Exondys51注射液用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者，也是此适应症的第一个获得认可的药物，用于确认携带肌营养蛋白基因第51号外显子跳跃突变的DMD患者。据统计，DMD患者中有13%存在51号外显子跳跃突变。
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种尚无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病，每名新生男婴中，将会有一名男婴受到此病的影响。DMD妨碍肌肉运动，极易引发早期死亡和高风险的心脏-呼吸衰竭，临床上唯一有效的治疗手段是糖皮质激素类固醇药物，类固醇有严重的副作用，不能长期服用。在不经治疗干预的情况下，患者会在十几岁的时候完全丧失行走能力，在20~30岁左右丢掉性命。
Exondys51（eteplirsen）注射液之前也被FDA咨询委员会投票否决过，但获得过孤儿药资格、快速通道资格、优先审评资格的eteplirsen最终还是凭借可以使肌营养蛋白含量增加0.28%的替代终点获得FDA加速批准。
18Lartruvo，礼来软组织肉瘤是起源于脂肪、筋膜、肌肉、纤维、淋巴及血管等组织的恶性肿瘤。据美国癌症研究所统计，年美国将有例新确诊病例和例死亡病例。对于无法手术的软组织肉瘤患者，最常见的治疗药物是多柔比星或其他药物。
olaratumab是一种血小板源性生长因子受体α（PDGF-Rα）单抗，可通过抑制PDGF-R的激活来抑制肿瘤生长。
FDA授予过Lartruvo孤儿药资格，以及在上述适应症上的快速通道资格、突破性药物资格和优先审评资格。FDA10月19日加速批准Lartruvo(olaratumab)，联合多柔比星用于不合适放射治疗或手术但适合蒽环类药物的特定类型软组织肉瘤。礼来还需要开展后续研究，向FDA提供更多的有效性证据。
19Zinplava,默沙东Zinplava（bezlotoxumab）是一种单抗药物，其作用不是直接杀菌，而是中和艰难梭菌毒素B，后者会对小肠壁造成损伤，从而引发腹泻。
约四分之一的艰难梭菌感染患者在首次发作后出现复发，其中超过40％的患者后再次发生复发，这表明需要继续寻找能够打破感染周期循环的新方法。
20Eucrisa,辉瑞/Anacor过敏性皮炎是一种常见的复发性慢性炎性皮肤疾病，患者通常表现为以炎症和瘙痒为特点的慢性皮疹，好发于皮肤褶皱处，症状通常会持续14天以上。过敏性皮炎缺少有效的治疗药物，FDA过去15年未曾批准一个治疗过敏性皮炎的新分子实体。
Eucrisa（crisaborole）是一种含硼的小分子抗炎药，属于非甾体PDE4抑制剂，治疗过敏性皮炎的作用机制尚未完全阐明。
21Rubraca,ClovisOncologyRubraca(rucaparib)是全球第2个上市的PARP抑制剂，用于单药治疗既往接受过两种以上化疗的BRCA突变晚期卵巢癌。
PARP是一个独特的靶点，可以抑制DNA修复。肿瘤细胞在复制时依然需要保持DNA的相对完整，同样离不开DNA修复。不过正常细胞体内存在多条DNA修复的信号通路，而肿瘤细胞有时会发生突变破坏其他DNA修复通路（DNA修复缺陷型肿瘤细胞），因此抑制PARP这个靶点对于某些突变类型肿瘤具有很好的疗效。
22Spinraza，BiogenSpinraza是一种反义寡核苷酸，可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，是全球首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。Spinraza此次是以加速批准方式获得FDA批准，审评周期仅3个月。
SMA是一种罕见的致命性遗传病，主要影响肌肉力量和运动，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。
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